Maladies rares du sang

Les besoins non satisfaits les plus importants des patients se situent actuellement dans le domaine de l’hématologie, et Sanofi s’engage à supprimer les obstacles grâce à une science révolutionnaire pour améliorer considérablement la santé et la vie des personnes atteintes de maladies rares du sang dans le monde entier.

Sanofi continue d’innover dans le but d’avoir un impact significatif dans la vie des personnes atteintes de maladies rares du sang. Inspirés par les patients et motivés par la science, nous nous engageons à contribuer à l’évolution de la norme de soins des personnes affectées par des troubles rares du sang dans le monde entier.

Sanofi est guidé par la compréhension de ce que traversent les personnes souffrant de maladies rares du sang et continue d’apprendre en restant à l’écoute de la communauté - patients, soignants, professionnels de la santé, et associations de patients. Notre responsabilité va au-delà du développement de thérapies et l’innovation apporte uniquement de la valeur si elle bénéficie aux patients qui en ont le plus besoin.

Nous continuons d’innover dans le but d’avoir un impact significatif dans la vie des personnes atteintes de maladies rares du sang. En exploitant le pouvoir de la science et en poursuivant dans la recherche clinique rigoureuse, nous traçons une nouvelle voie audacieuse dans le traitement des maladies rares du sang.

Le PTTa est un trouble rare de la coagulation sanguine d’origine auto-immune au pronostic sévère. Le PTTa se caractérise par la formation de multiples caillots dans les petits vaisseaux sanguins, menant à un déficit de plaquettes, une perte des globules rouges et une insuffisance de la circulation sanguine dans certaines parties du corps.

Les plaquettes, l'un des composants les plus importants de notre sang, forment des caillots sanguins en se collant les unes aux autres pour prévenir les saignements. Une protéine appelée facteur de von Willebrand (FvW) aide les plaquettes à former un caillot. L'activité du FvW est régulée par une enzyme appelée ADAMTS13. Le PTTa se produit lorsque notre système immunitaire empêche cette enzyme de fonctionner correctement, ce qui accélère le processus de coagulation du sang et la formation de petits caillots dans tout le corps. Ces caillots peuvent bloquer le flux sanguin vers des organes tels que le cerveau, le cœur ou les reins et peuvent provoquer des problèmes graves ou potentiellement vitaux tels qu'un accident vasculaire cérébral, une crise cardiaque ou une insuffisance rénale.