Zeldzame bloedziektes

Een aantal van de ernstigste onvervulde behoeften van patiënten komen op dit moment voor op het gebied van hematologie. Sanofi zet zich in om barrières te doorbreken met baanbrekende wetenschap om de gezondheid en het leven van mensen met zeldzame bloedaandoeningen over de hele wereld aanzienlijk te verbeteren.

Sanofi richt zich op het bevorderen van de wetenschap met als doel het aanpakken van onvervulde behoeften en het fundamenteel herdefiniëren van het beheer van zeldzame en vaak chronische ziekten. Geïnspireerd door patiënten en gedreven door de wetenschap, richten we ons erop om een transformerend verschil te helpen maken in de standaardzorg van mensen met zeldzame bloedaandoeningen over de hele wereld.

Sanofi laat zich leiden door een diepe waardering en een diep begrip van wat het betekent om met een zeldzame bloedaandoening te leven, en we leren door te luisteren naar de gemeenschap – patiënten, zorgverleners, artsen en belangengroepen. Wij geloven dat onze verantwoordelijkheid verder gaat dan enkel het ontwikkelen van therapieën en realiseren ons dat innovatie alleen waardevol is als het patiënten ten goede komt die deze het meest nodig hebben.

Sanofi heeft één van de meest robuuste toevoerkanalen voor zeldzame bloedaandoeningen in de industrie. We blijven innoveren met als doel om een betekenisvolle impact te hebben op het leven van mensen met zeldzame bloedaandoeningen. Door gebruik te maken van de kracht van de wetenschap en rigoureus klinisch onderzoek na te streven, brengen we een gedurfde nieuwe kuur in kaart voor de behandeling van zeldzame bloedaandoeningen.

aTTP is een zeldzame, levensbedreigende, auto-immuun gebaseerde bloedaandoening, gekenmerkt door uitgebreide stolselvorming in kleine bloedvaten in het hele lichaam, wat leidt tot een zeer laag aantal bloedplaatjes, verlies van rode bloedcellen en beperkte bloedtoevoer naar delen van het lichaam.

Bloedplaatjes, één van de belangrijkste componenten in ons bloed, vormen bloedstolsels door samen te kleven wanneer er een bloeding optreedt om een letsel af te sluiten en verdere bloeding te voorkomen. Een eiwit met de naam von Willebrand Factor (vWF) helpt bloedplaatjes een stolsel te vormen. vWF-activiteit wordt gereguleerd door een enzym met de naam ADAMTS13. aTTP treedt op als ons immuunsysteem de correcte werking van dit enzym voorkomt, waardoor het bloedstollingsproces in overdrive gaat en kleine stolsels vormt door het hele lichaam. Deze stolsels kunnen de bloedstroom blokkeren naar organen zoals de hersenen, het hart of de nieren en kunnen ernstige of mogelijk fatale problemen veroorzaken, zoals een beroerte, hartaanval of nierfalen.